Skip to main content

 

– først med nyheter om medisin

Evrysdi forebygger forverring hos spedbarn med SMA

MDA: Evrysdi (risdiplam) viser foreløpig gode resultater med høy sikkerhet som forebyggende behandling hos spedbarn med SMA.

Sju spedbarn med genetisk diagnostisert presymptomatisk SMA har i det første året av sitt liv utviklet seg nesten som normalt - sammenlignet med friske barn - når de har vært i behandling med Evrysdi (risdiplam). Dette viser nye interim-data fra RAINBOWFISH-studien, hvor forskere er i gang med å undersøke sikkerhet og effekt ved forebyggende behandling hos spedbarn med SMA. Resultatene ble presentert (poster #76) under kongressen MDA Cllinical and Scientific Conference 2022

Forskerne har fokus på tidlig behandling, fordi nedbrytningen av motorneuroner hos barn med SMA begynner før de første symptomene viser seg. Samtidig er det påvist i kliniske studier at tiden fra symptomene begynner til behandlingen igangsettes har betydning for hvor godt behandlingen virker.   

I alt inngår 18 presymptomatiske spedbarn i forsøket og av disse har sju vært  12 måneder eller mer i behandling. Fire har vært behandlet i seks til tolv måneder mens sju har vært behandlet i mindre enn et halvt år. 

Under poster-presentasjonen ble det presentert data for de sju barna som har vært i behandling i ett år eller mer. I denne gruppa har fire barn to SMN2 kopier. Av disse to med baseline CMAP amplitute ≥1.5 mV og to med baseline CMAP amplitute <1.5 mV. Tre barn hadde mer enn to SMN2 kopier. Alle med baseline CMAP amplitute ≥1.5 m.

Bevarte evnen til at svelge

Av disse sju kunne alle sitte uten støtte i løpet av det første året og fem av de sju barna kunne kravle i løpet av 12 måneder og stå uten støtte i løpet av 12-18 måneder. Fire av barna kunne gå ved egen hjelp i løpet av 12-15 måneder. 

Alle sju bevarte dessuten evnen til at svelge fast føde og kunne innta all føde gjennom munnen. 

De fleste i den gruppa som har vært behandlet i mer enn 12 måneder oppnådde tett på maksimal CHOP-INTEND-score i løpet av det første halvåret og utviklet motorfunksjon som normal for friske barn.

I løpet av knapt 23 måneder er det ikke rapportert om alvorlige bivirkninger av behandlingen hos de presymptomatiske barna, mens alminnelige bivirkninger var tett nese, feber, diare, virusinfeksjon, oppkast, hoste og eksem. 

Ett av målene med RAINBOWFISH-studien er dessuten å finne den korrekte doseringen av Evrysdi til spedbarn under to måneder. 

Evrysdi er i dag godkjent til barn over to måneder og blir i Danmark anbefalt som standardbehandling til SMA type 1, som ikke er i fortløpende ventilasjonsbehandling mer enn 16 timer i døgnet og til pasienter med SMA type 2 og 3, som var under seks år gamle da de startet behandlingen.