Behandling med levacetylleucin forbedret nevrologiske symptomer hos barn og voksne med ataksi-telangiektasi sammenlignet med placebo. Det viser en randomisert fase III-studie av den sjeldne, arvelige sykdommen.

Resultatene ble presentert på den europeiske nevrologikongressen EAN2026 (abstract #EPO-0618).

Ataksi-telangiektasi er en arvelig sykdom som blant annet fører til progredierende cerebellær ataksi. Levacetylleucin, også kjent som N-acetyl-L-leucin, er en modifisert aminosyre som ifølge forskerne påvirker metabolske prosesser og cellulær signalering.

Den globale, dobbeltblindede studien inkluderte 73 pasienter i alderen fem til 50 år fra ti studiesentre. Deltakerne ble randomisert til behandling med levacetylleucin eller placebo.

Det primære endepunktet var endringen på Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), der en lavere skår angir mindre uttalte ataksisymptomer.

SARA-skåren falt i gjennomsnitt med 1,92 poeng blant pasientene som ble behandlet med levacetylleucin, sammenlignet med 0,14 poeng med placebo. Den estimerte behandlingseffekten var −1,88 poeng (95 prosent konfidensintervall −2,70 til −1,06; p<0,0001).

Studien nådde også de sekundære endepunktene, blant annet International Cooperative Ataxia Rating Scale og Clinical Global Impression of Improvement. Abstractet oppgir imidlertid ikke de numeriske resultatene for de sekundære endepunktene.

Levacetylleucin ble beskrevet som godt tolerert, og sikkerhetsprofilen var i samsvar med tidligere erfaringer med behandlingen. Abstractet oppgir imidlertid ikke hyppigheten eller typen av bivirkninger.

Forskerne konkluderer med at behandlingen ga en statistisk signifikant og klinisk relevant forbedring av nevrologiske symptomer, funksjonsevne og livskvalitet hos pasienter med ataksi-telangiektasi.

Studien ble finansiert og delvis gjennomført av IntraBio, som utvikler levacetylleucin. Flere av medforfatterne var ansatt i selskapet.