Ganaxolone reduserer anfall hos pasienter med sjelden epilepsi

Behandling med preparatet ganaxolone minsker signifikant hyppigheten av epileptiske anfall forbundet med CDKL5-mangel (CDD) sammenlignet med placebobehandling, viser fase III-resultater. 

En rekke internasjonale forskere har i en dobbeltblindet og placebokontrollert fase-III-studie undersøkt effekten og sikkerheten av enteral behandling med GABAA-reseptor modulatoren ganaxolone på 101 pasienter i alderen 2-21 år med CDD.

I forsøket ble medianfrekvensen av større motoriske anfall i ganaxolon-gruppen redusert med 30,7 prosent over 28 dager, mens placebogruppen ble redusert med 6,9 prosent. Forsøket ble gjennomført på 39 ambulatorier i åtte land (Australien, Frankrike, Israel, Italia, Polen, Russland, Storbritannia og USA). Maksimal dose var 63 mg/kg per dag for pasienter som veide under 28 kg - eller 1800 mg per dag for pasienter som veide mer enn 28 kg.

Alvorlige bivirkninger

Bivirkninger utløst av behandlingen forekom hos 43 av 50 pasienter i ganaxolone-gruppen (86 prosent), mens det derimot var 45 av 51 pasienter i placebo-gruppen - tilsvarende 88 prosent som opplevde bivirkninger.

Somnolens, pyreksi og øvre luftveisinfeksjoner forekom hos minst 10 prosent av pasientene i ganaxolone-gruppen og hyppigere enn i placebogruppen. Alvorlige bivirkninger forekom hos seks pasienter i ganaxolone-gruppen, tilsvarende 12 prosent, og hos fem pasienter i placebogruppen (10 prosent). To pasienter i ganaxolone-gruppen og fire pasienter i placebogruppen avbrøt forsøket. Det inntraff ingen dødsfall i den dobbeltblinde fasen.

Studien er nettopp publiceret i The Lancet, og en langtidsbehandling med ganaxolone blir for tiden vurdert i den åpne forlengelsen av denne studien.