Fenfluramin viser god effekt mot Lennox-Gastaut syndrom

Legemidlet  Fintepla (fenfluramin) reduserte hyppigheten av anfall - især generaliserte tonisk-kloniske anfall - signifikant hos personer med behandlingsresistent Lennox-Gastaut syndrom (LGS).

Dette viser en internasjonal randomisert studie som blir offentliggjort i JAMA Neurology. Den gjennomsnittlige reduksjonen av fallanfall var 26,5 prosent hos pasienter som daglig fikk 0,7 mg/kg av fenfluramin, og 7,6 prosent i placebogruppen.

- Resultater av forsøket viste at hos pasienter med LGS ga fenfluramin sammenlignet med placebo en signifikant større reduksjon av fallanfall - og kan være et veldig fordelaktig valg hos pasienter som opplever generaliserte tonisk-kloniske anfall, skriver hovedforfatteren Antonio Gil-Nagel, som er direktør for epilepsiprogrammet på Hospital Ruber Internacional i Madrid.

Studien besto av 263 pasienter fordelt på 65 undersøkelsessteder i Nordamerika, Europa og Australia. Deltakerne, alle med en bekreftet LGS-diagnose, var mellom to og 35 år gamle og hadde minst to toniske anfall i uka gjennom den fire uker lange baseline-studien.

Sammenheng mellom dose og reduksjon

I studien ble det observert en sammenheng mellom den gjennomsnittlige reduksjonen i fallanfall og dose, hvor flere pasienter på det høyere dosenivået oppnådde en minst 50 prosents reduksjon i fallanfall sammenlignet med placebo.

Generalisert tonisk-klonisk anfall (GTS) var den undertypen som reagerte mest på fenfluramin, med en nedsatt frekvens på 45,7 prosent i gruppen med høyere dose, 58,2 prosent i gruppen med lavere dose, og 3,7 prosent i placebogruppen.

De mest alminnelige bivirkningene var nedsatt appetitt, døsighet og tretthet. Etter en medianbehandling på 256 dager ble det ikke observert noen tilfeller av hjerteslag eller pulmonal arteriel hypertension. 

På bakgrunn av studiens funn godkjente den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA) i mars 2022 legemidlet til behandling av anfall assosiert med LGS hos pasienter som er to år eller eldre. Fenfluramin er allerede godkjent i USA og EU for behandling av anfall assosiert med epilepsi-typen Dravet syndrom. 

Fenfluramin har tidligere vist effekt på de anfallstypene - inklusive toniske anfall – som er vanskeligst å behandle. Legemidlet har en mekanisme som er forskjellig fra og komplementær til nåværende anfallsmedisin - og kan derfor benyttes uten avbrudd på nåværende anfallsbehandlinger.