Evrysdi har kontinuerlig effekt mot SMA type 2 og 3

Den positive effekten av Evrysdi (risdiplam) på SMA-pasienters motoriske funksjoner holder seg i minst fire år, viser nye data fra SUNFISH-studien. Dette gjelder også for pasienter med fremskreden sykdom.

Nye langtidsdata fra SUNFISH-studien støtter den hittil dokumenterte effekten og sikkerheten ved SMA-behandlingen risdiplam. Resultatene er innhentet fra en bred gruppe pasienter i alderen 2-25 år med SMA type 2 og 3 - og de bekrefter at den økte motoriske funksjonen som oppnås i det første behandlingsåret var bevart etter fire år. I tillegg ser man et fall i forekomsten av bivirkninger og andre uønskede sideeffekter i løpet av de første fire årene med behandling. Dette skriver produsenten Roche i en pressemelding.

Pasientene i studien rapporterer blant annet om fortsatte forbedringer eller stabilisering av deres motoriske funksjoner i dagligdags aktiviteter som å spise, drikke og plukke opp gjenstander eller flytte på dem.  Forbedringer i motorisk funksjoner ble målt ved endringer i Motor Function Measure 32 og Revised Upper Limb Module.

De nye dataene ble nylig presentert under en konferanse arrangert av organisasjonen Muscular Dystrophy Associations. 

”Studien omfatter pasienter med SMA type 2 og 3, og deriblant pasienter med fremskreden sykdom.  De nye dataene bekrefter at de forbedringene som kan observeres i løpet av det første behandlingsåret og varer i fire år – noe som står i kontrast til den forverring som ville oppstå ved mangel på behandling,” sier Laurent Servais, som er lege og professor i pediatrisk muskelsykdom ved MDUK Oxford Neuromuscular Centre.