MDA: Etter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) oppnår pasienter med SMA type 2 og 3 signifikant forbedring eller stabilisering av sykdommen, sammenlignet med ubehandlede pasienter.

Pasienter som i SUNFISH 2 oppnådde forbedring gjennom behandling med Evrysdi, fortsetter forbedringen eller opplever stabilisering i det følgende behandlingsåret. Dette viser nye resultater fra fase III-studiet SUNFISH 2, hvor i alt 115 pasienter i alderen to til 25 år har mottatt behandling med Evrysdi i 24 måneder. 

Pasientenes utvikling befinner seg i en ny analyse som ble presentert under MDA Clinical og Scientific Conference 2022. De ble sammenliknet med blant annet data fra en prospektiv studie av den naturlige utviklingen av SMA hos ubehandlede pasienter. 

Stigning i gjennomsnittlig score

Pasientenes funksjonsnivå ble målt med en vektet analyse av MFM total score, som viser en stigning i gjennomsnittlig score fra baseline og til to år senere, og den eksterne sammenligningsgruppa betyr ifølge forskerne at resultatene er robuste og bekrefter en varig effekt i en bred gruppe av SMA-pasienter.

- De positive resultatene for langtids-effekt og -sikkerhet i denne brede pasientgruppa er viktig for leger som overveier Evrysdi som behandling for sine pasienter. Våre mål med behandling av pasienter med SMA er å bevare selvstendigheten deres - og pasienter i SUNFISH-studien rapporterer fortsatte forbedringer eller stabilisering i forhold til hvor mye hjelp de behøver i hverdagen, sier professor i pediatrisk neuromuskulær sykdom Laurent Servais ved MDUK Oxford Neuromuscular Centre, som står i spissen for studien, i en pressemelding fra Roche.